遺伝子治療の現実的問題
Update: 20 Aug. 2003, Thanks!
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対象者が極めて限られる
遺伝子治療はその華々しいイメージと裏腹にまだ研究途上で、限られた患者しか治療を受けられていません。その登場から12年間で世界中で5000人弱、国内では40人ほど、というのが現実です。
遺伝子治療はまだ試験段階で効果が保障できず、未知の副作用もあり得ます。そのため、遺伝子治療を受ける患者は、「既存の治療が全て奏効しない」「遺伝子治療の効果判定の障害になる条件が無い」という条件を満たす必要があります。しかも現在は、治療費用が実施施設の限られた研究費で賄われているため、研究費が足りる範囲でしか実施できない、という問題があるからです。
費用は普通の入院と同程度
費用は、現在はほとんどが実施機関の研究費で賄われており、患者側は臓器移植のように高額な費用は必要ありません。
ただし、入院費用（ベッド代・給食代ほか）そのものは施設により通常通り必要です。
入院期間は、現在は研究段階のため、実施前の検査から実施後の状態観察まで概ね数ヶ月〜に及びます。しかし、遺伝子治療そのものは注射などごく短時間で可能な手技なので、将来は日帰りも可能になるでしょう。
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遺伝子治療はまだ健康保険が適用されません。遺伝子治療が今後一般に普及するためには、健康保険の適用や、厚生労働省による高度先進医療の指定と民間保険制度の拡充等も必要です。
副作用はほとんど無い
副作用は、これまでは軽い発熱程度しか見られていません。
ただし、2001年アメリカでベクターが原因と思われる劇症肝炎による死亡者が、2002年にはフランスで遺伝子治療が原因と考えられる白血病が発生しました。
このような深刻な事態は極めて確率は低いと考えられていたのですが、起こり得ることが示されてしまいました。そのため、各国とも今まで以上に慎重になっています。
効果・評価はまだ定まっていない
結果・効果は、ADA欠損症や閉塞性動脈硬化症のように劇的に治癒した例もあれば、特に癌などでは効果が認められなかった例もあります。
倫理的問題は非常に大きな問題で、さまざまな議論があります。
そして遺伝子を操作することが、環境や進化にどんな影響があるのかは、未知の領域です。
遺伝子治療を、誰もが受けられる現実の治療にしてゆくためには、これらの問題を解決してゆく必要があります。
クオーレＡＣＣＴ合資会社 遺伝子治療・再生医療情報センター
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