私達ヒトの体は、約60兆個の細胞でできています。細胞ひとつひとつの中には遺伝子があり、細胞の構造や働きを司っています。
そのため、遺伝子が変異したり欠落すると、疾病が起こるのです。
そこで遺伝子治療では、適切な遺伝子を薬として患者の細胞に送り込み、治療を行います。
遺伝子を細胞に送り込むためには、「ベクター」を使います。
ベクターは薬のカプセルに相当するもので、治療用の遺伝子を搭載しています。
このベクターを、筋肉注射や局所注射、吸入、塗布等で患部組織に投与します。
または、患者自身のリンパ球などを一度取り出し、体外でベクターを作用させてから、輸血の要領で患者に戻します。
ベクターで投与された治療用遺伝子は患者の治療すべき細胞に入り込み、そこで働き始めます。それによって、正しい細胞の営みが取り戻され、疾患が治癒すると期待されます。
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